近日，江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥品注冊證書》，批準公司1類創(chuàng)新藥、我國首個自主研發(fā)的高選擇性JAK1抑制劑硫酸艾瑪昔替尼片（商品名：艾速達?）新增適應癥，用于對一種或多種TNF抑制劑療效不佳或不耐受的中重度活動性類風濕關節(jié)炎成人患者。這有助于推動我國類風濕關節(jié)炎（RA）治療從“廣泛抑制”向“精準調控”進化，為眾多RA患者提供了靶向治療新選擇。

據悉，RA是一種以侵蝕性關節(jié)炎為主要臨床表現(xiàn)的自身免疫疾病，也是一種高致殘性疾病，是造成我國人群殘疾的重要原因之一，且隨著病程延長，RA患者的殘疾率會不斷上升1。流行病學調查顯示，RA的全球發(fā)病率為0.5%~1%，我國大陸地區(qū)發(fā)病率為0.42%，據此估測，我國目前有RA患者超過500萬人。目前，RA的治療藥物主要為改善病情抗風濕藥物（DMARDs），包括傳統(tǒng)合成DMARDs（csDMARDs）、生物DMARDs（bDMARDs）或靶向合成DMARDs（tsDMARDs）。csDMARDs如甲氨蝶呤、來氟米特、柳氮磺吡啶等藥物的起效時間較長，通常需聯(lián)合使用3個月及以上才有顯著療效，且無法阻斷影像學進展2。bDMARDs如TNF-α抑制劑、IL-6抑制劑等治療成本高昂、且為針劑注射使用，可能會限制大多數(shù)患者使用，長期使用還會導致嚴重感染和增加結核病的發(fā)病風險。tsDMARDs如JAK抑制劑雖已被隨機、安慰劑對照試驗證實治療RA具有良好療效和安全性，但值得注意的是，泛靶點JAK抑制劑因靶點選擇性不足，常見的不良反應包括感染頻率增加（通常是帶狀皰疹）、血膽固醇水平升高、胃腸道副作用等。因此，臨床亟需快速強效、安全便捷、精準靶向的創(chuàng)新藥物。

艾瑪昔替尼是一種高選擇性的JAK1抑制劑，得益于其新穎的藥效團設計與結構優(yōu)化，保障了其高親和力和高選擇。且艾瑪昔替尼的基團代謝穩(wěn)定，保持了良好的藥代吸收。此外，相較于泛JAK抑制劑，艾瑪昔替尼對JAK2及JAK3的抑制活性顯著更低，從而最大限度減少貧血、血小板減少等造血系統(tǒng)不良反應，提高治療的安全性。

此次獲批RA適應癥是基于一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床研究（SHR0302-301研究）。研究結果顯示：硫酸艾瑪昔替尼片在臨床試驗中表現(xiàn)出了良好的有效性和安全性。此外，硫酸艾瑪昔替尼片每日一次，使用便捷，有助于提高患者治療依從性。

日前，硫酸艾瑪昔替尼片已經獲批用于治療活動性強直性脊柱炎，還有特應性皮炎和斑禿2項適應癥的上市申請均已獲得國家藥監(jiān)局受理。2018年，公司將JAK1抑制劑硫酸艾瑪昔替尼（SHR0302）許可給美國Arcutis公司，讓創(chuàng)新藥品惠及全球患者。